Согласно исследованию, редактирование генов на основе CRISPR может повысить выживаемость некоторых видов рака до 80 процентов

Согласно исследованию, опубликованному в Science Advances, революционная генная терапия на основе CRISPR показала впечатляющие результаты на моделях клеток и мышей. После всего лишь одной инъекции терапии, направленной на наночастицы, средняя выживаемость в одной группе моделей рака улучшилась в среднем на 30 процентов, в то время как другая с другой формой рака получила повышение на 80 процентов.

Согласно исследованию, редактирование генов на основе CRISPR может повысить выживаемость некоторых видов рака до 80 процентов

«Это первое исследование в мире, которое доказывает, что система редактирования генома CRISPR может быть использована для эффективного лечения рака у живого животного», — сказал профессор Дэн Пир, руководитель лаборатории точной наномедицины в Школе биомедицины и рака Шмуниса. Исследование в Тель-Авивском университете, в заявлении. «Следует подчеркнуть, что это не химиотерапия. Побочных эффектов нет, и раковые клетки, обработанные таким образом, никогда больше не станут активными ».

С момента своего дебюта в 2012 году генетическое редактирование CRISPR-Cas9 покорило мир медицины, имея возможность напрямую воздействовать на определенные области ДНК и либо вставлять желаемую последовательность, либо исправлять патогенную мутацию. CRISPR содержит небольшой фрагмент РНК (одноцепочечной ДНК), который направляет Cas9 в целевое местоположение, прежде чем Cas9 начнет работать с областью, разрезая двухцепочечную ДНК. Затем ДНК будет восстановлена ​​с включением новой последовательности, разработанной исследователями в процессе.

Но как это можно использовать для борьбы с раком? До сих пор это было невозможно. Предыдущие попытки не смогли идентифицировать вектор доставки, который представляет собой молекулу, в которой находится система CRISPR-Cas9, которая не могла нанести вред нормальным клеткам — и даже если они были нацелены на раковые клетки, количество ДНК, редактируемое системой был низким.

Однако, упаковав систему в новые липидные наночастицы (LNP), исследователи считают, что нашли ответ. Ингибируя ген (PLK1), участвующий в клеточном цикле, исследователи надеялись нарушить неконтролируемое деление клеток и, следовательно, предотвратить рост опухоли. Чтобы протестировать свой новый метод, команда выполнила генетическое редактирование культур клеток и живых животных с двумя типами чрезвычайно агрессивных и смертоносных видов рака: глиобластома (рак головного или спинного мозга) и метастатический рак яичников. Оба вида рака обычно имеют низкие показатели выживаемости: всего 3 процента пациентов с глиобластомой и 17 процентов пациентов с раком яичников выживают через пять лет.

После того, как CRISPR-LNP были введены в модели мышей с глиобластомой, рост опухоли снизился на 50 процентов, а выживаемость животных увеличилась на 30 процентов в течение 60-дневного периода тестирования. Это представляет собой самое большое увеличение выживаемости глиобластомы из когда-либо продемонстрированных при однократном лечении.

На мышах с раком яичников лечение принесло еще большую пользу — оно увеличило выживаемость на 80 процентов.

Важно отметить, что эти результаты являются предварительными исследованиями на животных и клеточных моделях и, как таковые, не обязательно переносятся на людей. Наряду с этим контрольная и тестовая группы мышей — хотя и значимые — состояли из восьми мышей каждая, поэтому потребуются дальнейшие исследования, чтобы подтвердить, соответствует ли показатель выживаемости в более крупных выборках.

Исследователи не останавливаются на достигнутом и считают, что их технология может помочь при различных генетических заболеваниях.

«Теперь мы намерены перейти к экспериментам с раком крови, который очень интересен генетически, а также с генетическими заболеваниями, такими как мышечная дистрофия Дюшенна», — сказал профессор Пер. «Вероятно, пройдет какое-то время, прежде чем новое лечение можно будет использовать у людей, но мы настроены оптимистично».